Por Monica Martírio
@monica.advogadadasaude
O médico prescreve. O medicamento tem registro na Anvisa, é vendido em qualquer farmácia de alto custo, já ajudou outros pacientes no mesmo protocolo. Só que a bula original foi escrita para outra doença. E a operadora usa exatamente essa brecha para negar: “é uso off-label”, “não está aprovado para esse caso”, “é experimental”. Para quem está lutando contra um câncer, essa palavra “off-label” vira mais um obstáculo entre o paciente e o tratamento que o próprio médico já decidiu que é o certo.
Off-Label Não é Sinônimo de Experimental
Uso off-label significa, simplesmente, usar um medicamento já aprovado e registrado para uma indicação diferente daquela escrita originalmente na bula. É uma prática médica reconhecida e comum, especialmente em oncologia, onde a pesquisa clínica avança mais rápido do que a atualização das bulas, e um remédio aprovado para um tipo de câncer frequentemente se mostra eficaz para outro, com respaldo de estudos e protocolos clínicos atualizados.
Chamar esse uso de “experimental” é uma simplificação que costuma favorecer só a operadora. Existe uma diferença real entre um tratamento sem qualquer base científica e um medicamento testado, registrado, usado no mundo inteiro para outra finalidade e agora prescrito por um médico com justificativa técnica para o seu caso.
O Que Diz a Regra, e Por Que os Tribunais Vão Além Dela
A própria regulamentação da ANS trata o uso off-label como exclusão da cobertura obrigatória, em regra. Existe uma exceção prevista em norma, mas ela é estreita: só se aplica quando a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) já demonstrou formalmente a eficácia e a segurança daquele uso específico, e a Anvisa autorizou o fornecimento pelo SUS com base nisso. Poucos casos se encaixam nesse trâmite burocrático completo.
Só que a Justiça não parou nesse critério estreito. O Superior Tribunal de Justiça já decidiu, de forma reiterada, a Quarta Turma reafirmou o entendimento em junho de 2023, que a operadora deve custear medicamento com registro na Anvisa mesmo quando a prescrição é para uso off-label, bastando que exista prescrição médica fundamentada. Não é preciso esperar pelo trâmite formal da CONITEC: o que os tribunais exigem é que o remédio tenha registro válido (para alguma finalidade) e que o médico assistente justifique tecnicamente por que aquele uso é indicado para o paciente.
Na prática, isso inverte o peso do argumento: a operadora não pode negar só porque “não está na bula”. Cabe a ela demonstrar que a indicação médica não tem respaldo técnico, e essa é, em geral, uma prova bem mais difícil de fazer do que simplesmente carimbar “off-label, negado”.
O Que Reunir Antes de Contestar a Negativa
• Peça ao médico assistente um relatório que fundamente tecnicamente a indicação off-label, como: estudos, protocolos clínicos, tentativas anteriores de tratamento e por quê este medicamento é o indicado agora.
• Confirme que o medicamento tem registro na Anvisa, não precisa ser registro para a sua doença especificamente, apenas registro válido no país.
• Guarde a negativa por escrito, com a justificativa da operadora.
• Não deixe o tratamento parado enquanto negocia: existe caminho judicial de urgência quando a demora representa risco à saúde, e ele tende a ser mais rápido quando o pedido já vem instruído com o relatório médico e o registro do medicamento.
A Bula Não Decide o Tratamento, o Médico Decide
A bula é um documento regulatório, atualizado num ritmo mais lento que a ciência. Quando o médico que acompanha o paciente prescreve um uso off-label com base técnica, é essa avaliação clínica, não a bula, e muito menos a operadora, que deveria orientar o tratamento.
Se um medicamento foi negado sob a justificativa de uso off-label, vale reunir a prescrição fundamentada e o comprovante de registro na Anvisa antes de qualquer outra coisa, esses dois documentos costumam ser o ponto de partida da contestação.
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Sobre a Autora: Monica Martírio é advogada especializada em Direito da Saúde, com atuação voltada especialmente à defesa de pacientes oncológicos que enfrentam negativas de cobertura por plano de saúde. Sua atuação combina técnica jurídica e sensibilidade humana, buscando garantir que cada paciente tenha acesso ao exame, medicamento ou tratamento indicado pelo médico. Acredita que informação, acolhimento e justiça também fazem parte do tratamento e dedica sua carreira a transformar o medo diante de uma negativa em esperança e ação concreta.
